Исследователи из Университета Северной Каролины разобрали вирусы и скомбинировали их части, создав таким образом новый инструмент генотерапии.
Клинические испытания начались еще в 2006 году, и вот сейчас получены однозначные результаты. Ученые проводили исследования у пациентов с так называемой мышечной дистрофией. У этой категории больных вследствие повреждения одного гена не вырабатываются специфический протеин, но разработанный вирус заменяет дефектные участки ДНК. Побочных эффектов не обнаружено. Кстати, если хотите осуществить заказ сайта по умеренной цене, рекомендую пройти по вышеуказанной ссылке, там вы сможете приобрести сайты высокого качества в самые короткие сроки.
Генная терапия используется для лечения врожденных заболеваний, которые вызываются «бракованными» генами. Обычно в ходе лечения используются некоторые непатогенные (или малопатогенные) вирусы, которые могут заражать клетки, вводя в них необходимые комбинации генов, заменяя поврежденные участки ДНК. Существует некоторое количество относительно безобидных вирусов, которые поддаются «перепрограммированию» и внедрению в организм, но все они имеют те или иные недостатки, делающие их не вполне подходящими для проведения лечения миодистрофии. В частности, оказалось, что ген белка дистрофина имеет слишком большие размеры для помещения его в существующие вирусы.
Аспирант Университета Северной Каролины Сяо создал функциональный мини-ген, который поддается введению в клетки с помощью вируса. В качестве носителя был выбран непатогенный адено-связанный вирус (AAV). Затем микробиологи выделили необходимые цепочки ДНК из разных форм этого вируса, например, способность вируса одного типа проникать в мышцы, низкую вирулентность другого типа, и скомбинировали все это в одном вирусе-гибриде.
При клинических испытаниях, в которых принимали участие шесть мальчиков с миодистрофией, одной группе вводили комбинированный вирус, а другой – плацебо (пассивное вещество). Обычно при выработке белка, несвойственного организму, происходит так называемый иммунный отклик, то есть активизация иммунной системы для уничтожения несвойственного организму белка. По такой реакции можно судить об эффективности генозаместительной терапии. В проведенных исследованиях были получены результаты, свидетельствующие о благоприятной реакции организма на терапию и выработке необходимого количества специфического белка, что позволяет говорить о том, что, наконец, создан механизм лечения, по крайней мере, одного моногенного заболевания.